El legado que nos deja de Camila y Marcos.

Fresia Ahora – Con una multitudinaria marcha convocada por la Corporación Familias Duchenne Chile, finalizó frente al Palacio de La Moneda en Santiago una caminata de 32 días que llevaron adelante Camila Gómez y Marcos Reyes. La iniciativa tuvo como principal objetivo visibilizar la distrofia muscular de Duchenne, enfermedad que padece Tomás Ross, hijo de Camila, de 5 años.

Desde noviembre del año pasado, la familia de Tomás comenzó a realizar bingos y otros beneficios para recaudar fondos tras recibir el diagnóstico, una realidad que comparten muchas familias chilenas. Sin embargo, estos esfuerzos no fueron suficientes, lo que motivó a emprender esta travesía con la meta de reunir 3.500 millones de pesos para financiar la compra del medicamento Elevidys en Estados Unidos.

El último tramo de la caminata se realizó desde la comuna de San Bernardo y contó con un respaldo transversal de la ciudadanía. Durante el recorrido, padres y familias se unieron para expresar su solidaridad y apoyo, identificándose con el increíble esfuerzo de Camila y Marcos, presidente de la Corporación Duchenne Chile.

Camila Gómez, al llegar a Santiago, se dirigió al Palacio de La Moneda para entregar una propuesta concreta con un enfoque solidario, destinada a ayudar a cientos de niños con enfermedades raras o poco frecuentes. En la propuesta, se apela al compromiso del presidente de la República, quien, en su proyecto de gobierno, página 18, párrafo 4, se comprometió a apoyar y garantizar un sistema de salud más inclusivo y moderno para enfrentar estas necesidades.

El documento presentado fue firmado por Marcos Reyes, presidente de la Corporación, y por la Federación de Enfermedades Raras de Chile, quienes también presentaron sus iniciativas. Se espera que estas sean tomadas en cuenta por las autoridades.

Finalmente, Camila, tras la reunión con el Presidente de la República, señaló: “A mi Tomy le diré: Le diré que nació en un país que afortunadamente es solidario, y que le dio una oportunidad de vida”.

Presentan carta al presidente Boric con propuestas concretas para enfermedades raras

Fresia Ahora tuvo acceso a la propuesta presentada al presidente de la República gracias a gestiones con Camila Gómez, petitorio que fue firmado por Marcos Reyes, presidente de la Corporación Familias Duchenne Chile, y Alejandro Andrade Araya, presidente de la Federación Chilena de Enfermedades Raras, la cual consta de 4 páginas detalladas de la siguiente forma.

Texto íntegro:

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Consejo para Acceso Oportuno en Tecnologías Sanitarias de Alto Impacto Presupuestario

Solicitamos respetuosamente a Su Excelencia Presidente de la República Señor Gabriel Boric Font, que conforme -por las vías que correspondan- a un Consejo para Acceso Oportuno, cuya Rectoría y Gobernanza habite en la autoridad nacional sanitaria (Ministerio de Salud) y considere entre sus actores a expertos en Economía en Salud, representantes de la Sociedad Civil y Asociaciones Médicas y Científicas, Industria e Instituciones del Estado Ad Hoc. Sea este Consejo supervisado por la Contraloría General de la República, y tenga como objetivo la implementación de mecanismos de acceso innovador en Chile. En particular, solicitamos iniciar su funcionamiento con el caso para la terapia para la Distrofia Muscular de Duchenne.

Consideraciones para el Consejo

1. Plantear una estrategia que nos permita anticiparnos a los cambios, manteniendo siempre un proceso sistemático que advierta estas necesidades y las adecuaciones necesarias tanto en materia de infraestructura como normativa.
2. Permitir a este Consejo dar inicio a acciones ejecutivas tales como: ordenar el proceso de registro o invitación al organismo oportuno; indicar cambios a procesos regulatorios que habiliten el acceso, así como ordenar obras y acciones necesarias en el lugar de administración de estas terapias.
3. Incluir la participación activa de las agrupaciones de pacientes y la sociedad civil en la generación de soluciones de política pública durante sus procesos.
4. Incluir aspectos modernos de contratos, como Acuerdos de Riesgo Compartido, entre sus posibilidades y habilidades.
5. Contribuir a la creación de Centros de Excelencia en la red nacional, que puedan administrar estas tecnologías y ser fuente de evidencia y datos del mundo real para apoyar los procesos.

Consejo para el Acceso Oportuno:

Una propuesta de abordaje a la problemática planteada por la campaña “Caminata de Ancud a La Moneda” por Corporación Familias Duchenne.

Contexto:

En el mundo se estima que existen cerca de 7000 enfermedades que pudieran definirse como «raras». La ausencia de un consenso sobre cómo definir este tipo de patologías lleva a identificarlas con diversos nombres como Poco Frecuentes, Huérfanas o de Diagnóstico Complejo. Para entenderlas mejor, una Enfermedad Rara es aquella que tiene una baja prevalencia (baja frecuencia de casos en la población) cuyo diagnóstico es difícil debido al poco conocimiento y dominio, y que un bajo número de ellas tiene un tratamiento o terapia asociado.

No todas las enfermedades raras son caras, pero algunas sí lo son, y esa situación desnuda una debilidad institucional en materia de terapias de alto costo, baja disponibilidad y alta complejidad de acceso y cobertura.

Las terapias avanzadas de alto costo son un grupo de medicamentos, dispositivos o procedimientos, no exclusivos para enfermedades raras, sino para un conjunto bastante amplio de problemas de salud. El acceso a ellas está parcialmente limitado por el presupuesto requerido para su financiamiento. Sin embargo, esta no es la única condición. Chile cuenta con recursos destinados a dar cobertura a este tipo de tecnologías, por ejemplo, recursos destinados a la Ley Ricarte Soto y a las Drogas de Alto costo de Cáncer. Por lo tanto, se debe reconocer que el país está enfrentando la demanda por este tipo de tecnologías. En este contexto, resta preguntarse si la manera cómo Chile está abordando el acceso a las tecnologías de alto costo es adecuada.

En los últimos años, la sociedad civil y las agrupaciones de pacientes hemos ido comprendiendo la complejidad de la toma de decisiones en este tipo de problemas. Sin embargo, también hemos entendido que existen mecanismos, procedimientos y métodos que permiten un procedimiento más justo que el que tenemos hoy en Chile. Adicionalmente, hemos sido partícipes de discusiones técnicas sobre nuevas formas de compra más estratégica y eficiente para el sistema de salud, que permiten que con el mismo dinero que tiene hoy, se pueda beneficiar a muchas más personas.

Por otro lado, somos conscientes de experiencias internacionales cuyas estructuras institucionales permiten otorgar mayores garantías a los diversos actores que intervienen en el proceso que termina con la administración de estas terapias a una persona que las requiere para mejorar su calidad de vida. Como país, carecemos de estas estructuras, lo cual determina que nuestras vías de acceso sean menos eficientes y menos oportunas de lo que podrían ser, y que finalmente no respondan a los requerimientos de las personas ni a lo que es necesario para quienes producen y distribuyen estas terapias avanzadas, para considerarnos un lugar adecuado para registrar terapias de vanguardia. Esto produce una brecha importante y difícil de superar para las familias que, con acceso a procesos diagnósticos e información, descubren que existe una posible solución o alivio a su carga y la del sistema.

Esta brecha ha sido identificada por otros modelos de gobernanza en sistemas de salud a nivel global, y una manera de reaccionar ha sido la generación de instituciones de Evaluación de Tecnología Sanitaria ETESA o HTA en inglés. Dotando a esta institución de capacidad para ejecutar acciones específicas que permitan habilitar las condiciones que posibiliten conceder acceso sin perder seguridad ni sumar incertidumbre. Las instituciones de ETESA deben considerar una serie de aspectos para su constitución, por lo que nos permitimos aprovechar el contexto de discusión actual para proponer un modelo de ETESA que sirva como precursor de una institucionalidad.

Chile ha discutido durante los últimos 15 años la necesidad de contar con una agencia independiente de ETESA. Hemos visto voluntades en todos los gobiernos por avanzar en esta dirección, los cuales también han tenido detractores por temor a delegar poder de decisión a cuerpos más técnicos y democráticos. Celebramos la iniciativa que anunció la ex ministra Yarza de enviar un proyecto de ley que creaba esta nueva institucionalidad, tan fundamental para darle soporte a la reforma que requiere nuestro sistema de salud. Luego, vimos con mucha desilusión que la administración de la ministra Aguilera no haya dado continuidad a este avance que estaba comprometido en el programa del actual gobierno.

Cabe destacar que entendemos que una institucionalidad de ETESA es primariamente deseable para el sistema de salud. La valoración que hacemos los pacientes y la sociedad civil es la ganancia en términos técnicos y procedimentales (transparencia y participación), pero sabemos que no necesariamente garantiza acceso. Es por eso que, además de considerar la institucionalización de ETESA, se requiere algo más: una capacidad institucional que permita implementar fórmulas innovadoras de acceso oportuno, en especial de tecnologías de alto costo.

Comentarios Finales

El problema de acceso a terapias de alto impacto presupuestario nos demanda disponer de herramientas modernas para ser eficientes como Estado y responder a lo que nos piden las personas y familias que componen nuestro país. El no tener un proceso moderno de evaluación y adquisición nos limita el acceso a estas terapias y a una serie de recursos modernos que pueden significar cambios radicales en la calidad de vida de nuestros connacionales y, con eso, de nuestro estándar como sociedad. Ciertamente, decidir asumir este desafío implica sumar un alto valor de incertidumbre al manejo del equilibrio del gasto fiscal, por lo que creemos que la manera más prudente de asumir ese riesgo es con procesos de ETESA. Tratando de avanzar en un modelo aún más potente y confiando en la capacidad de los profesionales de nuestro país que han participado en otros similares alrededor del mundo.

***********fin de la propuesta***********

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Este viaje no solo representó una demostración de la fuerza y resiliencia de una madre y un padre dirigente de una Coporación que le entrega esperanza a muchos niños, sino también una poderosa muestra de solidaridad y esperanza para todo un país.

Desde Ancud, Chiloé, hasta el Palacio de La Moneda, hemos sido testigos del inmenso apoyo ciudadano y del eco de las voces de cientos de familias que enfrentan la dura realidad de las enfermedades raras. La lucha de Camila por visibilizar la distrofia muscular de Duchenne, y su incansable esfuerzo para recaudar fondos para el tratamiento de su hijo Tomás, ha sido una inspiración para todos.

Queremos expresar nuestro más sincero agradecimiento a Camila Gómez por la confianza depositada en Fresia Ahora, desde el primer día de su caminata. Valoramos la oportunidad de acompañarla en su recorrido e informar sobre cada hito de su camino, brindando una plataforma para amplificar su mensaje y sus demandas justas y necesarias.

El compromiso de Camila y Marcos, culminado en la entrega de una propuesta concreta al Presidente de la República, es un llamado a la acción para construir un sistema de salud más inclusivo y moderno. En Fresia Ahora, reafirmamos nuestro compromiso de seguir apoyando y dando voz a causas que buscan un futuro mejor para todos los habitantes de este país.